Britische Wissenschaftler entwickeln eine sicherere Knochenmarktransplantationstechnik

Wissenschaftler haben eine neue Knochenmarktransplantationstechnik entwickelt, die nur eine geringe Dosis Chemotherapie erfordert und daher die Behandlung für Kinder mit genetischen Defekten ihres Immunsystems (primäre Immundefekte oder PID) sicherer und weniger belastend gestalten kann.

Kinder, die eine Knochenmarkstransplantation benötigen, um ihr defektes Immunsystem zu ersetzen, müssen hohe Chemotherapiedosen erhalten, damit das eigene Knochenmark zerstört wird und Platz für die gesunden Spenderstammzellen schafft.

Einige sehr kranke Kinder vertragen hohe Dosen der Chemotherapie nicht sehr gut und es gibt eine hohe Sterblichkeitsrate bei Babys unter einem Jahr, selbst wenn ihnen mildere Chemotherapeutika verabreicht werden, die in den letzten zehn Jahren entwickelt wurden.

Jetzt haben Forscher am Great Ormond Street Hospital für Kinder (GOSH) und am Londoner Institut für Kindergesundheit des University College eine Transplantationstechnik entwickelt, die Antikörper verwendet, um Knochenmark zu erkennen, so dass es im Gegensatz zu Chemotherapeutika gesundes gesundes Gewebe nicht schädigt.

Die Antikörper zielen auf ein Molekül namens CD45, das nur auf Blut- und Knochenzellen zu finden ist.

Aus diesem Grund zielen die Antikörper nur auf Bereiche mit Knochenmark ab, so dass Platz für das neue Spenderknochenmark geschaffen werden kann, ohne andere Gewebe im Körper zu schädigen.

Die Technik ist im medizinischen Journal von Lancet ausführlich beschrieben und wurde an 16 Kindern mit PID getestet, von denen 13 von ihrer Grunderkrankung geheilt wurden.

Darüber hinaus erholten sich die Patienten doppelt so schnell wie diejenigen, die eine Standardbehandlung erhielten, und die neue Technik scheint keine langfristigen Organschäden zu verursachen.

Chemotherapie kann eine Reihe von unangenehmen Nebenwirkungen wie Haarausfall, Krankheit, Organschäden, Unfruchtbarkeit und Wachstumsprobleme verursachen.

Der leitende Forscher Dr. Persis Amrolia, Berater für Knochenmarktransplantationen bei GOSH, erklärte: "Weil diese Technik uns eine Alternative zur intensiven Chemotherapie bietet, ist die Behandlung, die wir anbieten können, sicherer und bietet eine größere Chance, diese Kinder zu Blei führen zu lassen normale gesunde Leben.

"Wir sahen keinen Haarausfall und keine Krankheit, die normalerweise mit einer intensiven Chemotherapie bei der Knochenmarktransplantation verbunden sind, es gab viel weniger Schäden an Leber, Lunge und Darm und wir erwarten keine der schädlichen Langzeitnebenwirkungen. Dies bedeutet ein großer Durchbruch in der Behandlung von Patienten mit PID. "

Dr. Amrolia wies darauf hin, dass die Behandlung nur an den kranksten Kindern durchgeführt wurde, die Chemotherapie nicht vertragen hätten.

"Angesichts der Tatsache, wie krank diese Kinder vor der Transplantation waren, sind die Ergebnisse bemerkenswert", betonte sie.

"Es gibt noch viel zu tun und die Herausforderung besteht nun darin, ähnliche zielgerichtete Ansätze für Kinder mit anderen genetischen Krankheiten und Leukämie zu entwickeln."

Dr. Kat Arney, Wissenschaftsinformationsbeauftragte bei Cancer Research UK, sagte: "Dies ist eine sehr kleine Studie, und wir wissen noch nicht, ob die neue Behandlung für Kinder mit Krebs geeignet sein wird, aber es ist ein vielversprechender Schritt in die richtige Richtung . "

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